Behandlingsvalg i essensiell trombocytemi

Innhold

• Behandlingsalternativer

Essensiell trombocytemi (ET) er en av en gruppe blodsykdommer som kalles myeloproliferative svulster. Andre typer myeloproliferative svulster inkluderer primær myelofibrose og polycytemia vera.

Genetiske mutasjoner i essensiell trombocytemi fører til ekstremt høyt antall blodplater (trombocytose). Mange mennesker er uten symptomer på diagnosetidspunktet og vil ha en normal levealder. Komplikasjoner inkluderer blodproppdannelse (som fører til hjerneslag, hjerteinfarkt, blodpropp i lungene eller dyp venetrombose), utvikling av myelofibrose eller transformasjon til akutt myeloid leukemi (AML). En uvanlig komplikasjon av essensiell trombocytemi er utviklingen av ervervet von Willebrand sykdom, en blødningsforstyrrelse.

Flertallet av mennesker vil kreve behandling på et eller annet tidspunkt for å forhindre komplikasjoner. Normal levealder er imidlertid ikke uvanlig.

Behandlingsalternativer

Hvis du får diagnosen essensiell trombocytemi, er det naturlige neste spørsmålet: "Hva er behandlingsalternativene mine?" Det er flere alternativer som legen din bør diskutere med deg. Behandlingen legen din anbefaler er sannsynligvis basert på flere faktorer: symptomene dine, alderen din og laboratorieverdiene. De fleste vil gå flere år uten å kreve behandling, som vanligvis startes hvis du får en blodpropp.

1. Aspirin: Daglig lavdose-aspirin brukes vanligvis til å behandle personer med vasomotoriske symptomer. Vasomotoriske symptomer inkluderer hodepine, svimmelhet, brystsmerter, svie i hender og føtter og synsforandringer. Det er ikke uvanlig at aspirinbehandling brukes sammen med andre behandlinger. Høydose aspirinbehandling har vært assosiert med økt blødningsrisiko og anbefales ikke.
2. Hydroksyurea: Det orale cellegiftmidlet hydroksyurea reduserer risikoen for trombose ved essensiell tromobcytose ved å redusere antall blodplater. Hydroksyurea startes med en lav dose og eskaleres til antall blodplater er nær normalt (100.000 - 400.000 celler per mikroliter). Hydroksyurea tolereres generelt godt uten signifikante bivirkninger. Bivirkninger inkluderer hyperpigmentering (mørkere) i huden, negleendringer (vanligvis mørke linjer under neglen), hudutslett og magesår. Hydroxyurea senker også antall hvite blodlegemer (spesielt nøytrofiltall) og hemoglobin som krever nøye overvåking med fullstendig blodtelling (CBC).
3. Anagrelide: Anagrelide er et oralt medikament som senker blodplateantallet ved å hemme produksjonen av blodplater i benmargen. Den brukes vanligvis når hydroksyurea ikke er effektiv. I likhet med hydroksyurea startes anagrelid i en lav dose og økes til ønsket effekt. Bivirkninger inkluderer hodepine, hjertebank (rask hjertefrekvens), væskeretensjon og diaré. Disse bivirkningene forsvinner vanligvis ved fortsatt behandling.
4. Alpha interferon: Alfa-interferon kan brukes til å kontrollere blodplateantallet ved essensiell trombocytemi, polycytemia vera og primær myelofibrose. Det kan også redusere størrelsen på milten. Alpha interferon administreres subkutant (under huden) daglig. Alpha-interferon er også tilgjengelig i en langtidsvirkende form kalt pegylert interferon som kan gis en gang per uke. Interferonbehandling er vanligvis reservert for gravide kvinner eller personer som ikke responderer på hydroksyureabehandling.
5. Blodplateferese: Blodplateferese er en prosedyre som fjerner blodplatene fra sirkulasjonen. Blod fjernes via et intravenøst ​​(IV) kateter og samles i en maskin der blodplatene skilles fra de andre delene av blodet (hvite blodlegemer, røde blodlegemer og plasma). Blodet, minus blodplatene, returneres til kroppen via IV enten med saltløsning eller plasma. Blodplateferese er reservert for personer med ekstremt høyt antall blodplater, alvorlig blodproppdannelse (i lunger, hjerne) eller blødning. Effekten av blodplateferese er midlertidig, så en ny behandling må startes for langvarig kontroll av blodplateantallet.

Alle behandlingene diskutert ovenfor kurerer ikke essensiell trombocytemi. De reduserer bare blodplateantallet og reduserer dermed risikoen for å utvikle en blodpropp eller ervervet von Willebrands sykdom.På dette tidspunktet er det ingen kurativ terapi for essensiell trombocytemi. Heldigvis, til tross for mangel på kurativ terapi, kan flertallet av mennesker med essensiell trombocytemi leve et produktivt liv.