Gjennombrudd i makuladegenerasjon

Innhold

• Typer AMD
• Kliniske prøvefaser
• Emerging Treatment for Wet AMD
• Fremvoksende behandling for tørr AMD
• Et ord fra veldig bra

Aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD) er den vanligste årsaken til blindhet i USA. Tilstanden kan være tilstede i to former, inkludert våt AMD og tørr AMD. Det er for tiden ingen kur mot AMD, og ​​ingen behandling tilgjengelig for den tørre formen av sykdommen (annet enn forebyggende tiltak).

Forskere jobber hardt for å finne nye løsninger i form av gjennombrudd i makuladegenerasjon, nye behandlinger og ny forskning som kan hjelpe mennesker med AMD å holde visjonen så lenge som mulig.

Typer AMD

Tørr AMD og våt AMD har forskjellige egenskaper.

Tørr AMD

Tørr AMD er den vanligste formen for sykdommen; det innebærer tilstedeværelsen av veldig små gule avleiringer - kalt drusen - som leger kan oppdage ved å utføre en øyeundersøkelse.

Drusen er til stede som en normal del av aldring; men i AMD begynner disse innskuddene å vokse (i størrelse og / eller antall). Denne økningen i drusen kan starte prosessen med forverring av makulaen (et ovalt gulaktig område nær sentrum av netthinnen).

Makulaen er ansvarlig for tydelig, rett syn.) Netthinnen er et lag av lysfølsomme celler som ber nerveimpulser, som sendes til synsnerven og deretter reiser til hjernen, hvor bilder dannes.

Etter hvert som tørr AMD utvikler seg, begynner drusen å vokse og / eller øke i antall, og sentralt syn kan sakte bli redusert på grunn av forverring av makulaen.

Hva du kan forvente hvis du har tørr makuladegenerasjon

Våt AMD

Tørr AMD kan utvikle seg til den våte formen av sykdommen. Våt AMD innebærer unormale blodkar som begynner å utvikle seg under netthinnen. Våt AMD utvikler seg ofte veldig raskt og kan føre til at en person får synstap på grunn av ødem eller blødning i disse umodne blodkarene, noe som resulterer i rask skade på makulaen.

Hva du bør vite om våt makuladegenerasjon

Kliniske prøvefaser

For å forstå hvor en potensiell ny behandling eller et medikament ligger, angående sannsynligheten for å bli tilgjengelig for forbrukeren, er det viktig å forstå litt om medisinsk forskning.

Et nytt medikament eller behandling må lykkes i flere faser av kliniske studier før produktet kan markedsføres eller selges til publikum. Det er flere faser av medisinske studier, disse inkluderer:

• Fase I: En eksperimentell behandling eller medisinering blir testet på et begrenset antall mennesker (vanligvis mellom 20 og 80 deltakere i studien). Denne innledende fasen er rettet mot å teste stoffets sikkerhet og identifisere potensielle bivirkninger.
• Fase II: Når et medikament eller en behandling er ansett som potensielt trygt, går det inn i fase II-testing for å fortsette å observere sikkerhetsnivået. Denne fasen involverer en større gruppe (vanligvis mellom 100 og 300 studiedeltakere).
• Fase III: Etter at et medikament eller behandling er funnet å være relativt trygt og effektivt, blir det testet på nytt (i en fase III-studie) hvor forskere vurderer effektiviteten og sikkerheten, sammenlignet med standardbehandling. Denne fasen involverer en mye større gruppe (rundt 1000 til 3000) av studiedeltakere. Når et medikament eller en behandling har passert denne fasen, kvalifiserer det seg til å bli evaluert for godkjenning av U.S. Food and Drug Administration (FDA).
• Fase IV: Når den nye behandlingen eller legemidlet har oppnådd FDA-godkjenning, blir det testet igjen i en fase IV-studie som er rettet mot å evaluere den langsiktige sikkerheten og effektiviteten hos de som tar det nye legemidlet eller får den nye behandlingen.

Hva er formålet med kliniske studier?

Emerging Treatment for Wet AMD

Hvis du har aldersrelatert makuladegenerasjon, kan du være spent på å høre at det er noen veldig lovende nye medisiner og terapier i horisonten.

Ifølge American Academy of Ophthalmology, for bare 20 år siden, hvis en person utviklet våt AMD, var synstap nært forestående. Men i 2005, en banebrytende ny behandling, kalt anti-VEGF (inkludert medisiner som Lucentis, Eylea og Avastin ), ble tilgjengelig.

Disse anti-VEGF-legemidlene virker for å hindre at blodkarene vokser, og deretter kontrollere lekkasjen og redusere skaden på makulaen. Ifølge ekspertene er behandlingen svært effektiv for å bevare den sentrale visjonen for mennesker med våt AMD.

Hva er anti-VEGF-legemidler?

Forkortelsen VEGF - som står for vaskulær endotelvekstfaktor - er et protein som er viktig i veksten og utviklingen av nye blodkar. Når de injiseres i øyet, hjelper anti-VEGF-medisiner til å stoppe veksten av disse nye, unormale blodkarene.

Kanskje den primære ulempen med den nåværende behandlingen av våt AMD er det faktum at injeksjonene (gir direkte inn i baksiden av øyet) av anti-VEGF-medisiner må gis hver fjerde til sjette uke.

I dag er det håp om nye typer anti-VEGF-behandlinger som ikke trenger å bli gitt så ofte som dagens, fire til seks ukers regime. Noen eksperter sier at noen få behandlinger som utvikles i dag, muligens til og med kan kurere sykdommen.

Hvordan behandles aldersrelatert makuladegenerasjon

Retinal genterapi

En lovende ny behandling, for våt AMD, innebærer retinal genterapi, som et alternativ til månedlige øyeinjeksjoner. Målet med genterapi er å bruke kroppen til å lage sin egen anti-VEGF ved å sette inn et ufarlig virus (kalt et adeno-assosiert virus / AAV) som bærer anti-VEGF-genet i en persons DNA.

Mer spesifikt krever RGX-314 genterapi bare en injeksjon, men den må utføres via en kirurgisk prosedyre. Denne behandlingen gjør seg for tiden klar til å gå inn i fase II av kliniske forskningsforsøk.

Studier på RGX-314

Nå som retinal genterapi er godkjent av FDA for andre retinale øyeforhold (annet enn AMD), ser denne typen behandling veldig lovende ut for personer med AMD. RGX-314 kan potensielt arbeide for å blokkere VEGF i mange år etter at den er administrert; dette vil i sin tur bidra til å hemme utviklingen av symptomene på våt AMD, nemlig umodne blodkar som lekker blod i netthinnen.

I en fase I / II klinisk studie som involverte 42 personer, gjorde 9 av 12 deltakere ikke krever ytterligere anti-VEGF-injeksjoner i seks måneder etter en RGX-314-injeksjon. I tillegg ble det ikke observert noen bivirkninger under studien.

ADVM-022

En annen potensielt effektiv type genterapi kan administreres poliklinisk (som legekontoret). Denne behandlingen kalles ADVM-022, og den går også over i fase II kliniske studier. Det anslås at begge disse terapiene (ADVM-022 samt RGX-314) kan være tilgjengelig for personer med våt AMD i så lite som tre år (ca. 2023).

Portleveringssystemet

Port Delivery System (PDS) er et veldig lite (mindre enn riskorn) apparat som kan lagre anti-VEGF medisiner. PDS er implantert i øyet under en kirurgisk prosedyre; den fungerer for å gi kontinuerlig frigjøring av anti-VEFG medisiner i øyet.

Port Delivery System kan tillate folk med våt AMD å unngå øyeinjeksjoner helt. Fremgangsmåten gjør det mulig for personer med våt AMD å gå opp til to år uten å trenge behandling.

Påfyll av medisinen kan gjøres via et legekontorbesøk. Men prosedyren for å fylle på medisinen er litt mer kompleks enn anti-VEGF-injeksjonene som for tiden er standardbehandling for våt AMD.

Denne innovative behandlingen er nå i fase tre kliniske studier og kan muligens være tilgjengelig for forbrukerbruk i løpet av de neste tre årene (rundt 2023).

Studie av Lucentis (Ranibizumab) Port Delivery System

En randomisert kontrollert klinisk studie fra fase II i 2019 (betraktet som gullmerke for medisinske studier), publisert av American Academy of Ophthalmology, evaluerte sikkerheten og effektiviteten til Port Delivery System med anti-VEGF-medikamentet Lucentis (ranibizumab) for våt AMD-behandling. </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s>

Studien fant at PDS ble godt tolerert, og at hos mennesker med aldersrelatert AMD, resulterte PDS i et svar som var sammenlignbart med månedlige intravitreale (bak i øyet) injeksjoner av anti-VEGF (ranibizumab) behandlinger.

"PDS ble funnet å være godt tolerert med potensialet til å redusere behandlingsbyrden [arbeidsmengden av helsetjenester forårsaket av en kronisk tilstand] i nAMD [aldersrelatert AMD] mens du opprettholder synet," skrev studieforfatterne. Merk, ranibizumab PDS-behandlingsstudien har (fra og med 2020) utviklet seg til en fase III-studie.

Øyedråper

Anti-VEGF øyedråper for våt AMD er en annen ny behandlingsmodalitet for AMD som er i de innledende stadiene av klinisk studie, men har ennå ikke blitt brukt på mennesker. Behandlingen er testet på dyr.

Når medisinske øyedråper er ansett som trygge nok til bruk for mennesker, vil kliniske studier begynne.Det kan ta mer enn 10 år (rundt 2030) før anti-VEGF øyedråper for våt AMD er tilgjengelig for forbrukerbruk.

Orale tabletter

En anti-VEGF-pille som skal tas oralt (gjennom munnen) kan være tilgjengelig for publikum i løpet av de neste fem årene (ca. 2025). Pilleformen av medisinen vil gjøre det mulig for personer med våt AMD å eliminere eller redusere hyppigheten av anti-VEGF-injeksjoner.

Nå i fase II-fase av kliniske forskningsforsøk prøver utviklere av oral medisinering for våt AMD å finne ut feilene. Medisinen har mange bivirkninger akkurat nå, som kvalme, leggkramper og leverforandringer.

Når medisinen kan betraktes som trygg, og farlige bivirkninger kan elimineres, kan den vurderes for forbruk.

Langvarige anti-VEGF-injeksjoner

Flere nye anti-VEGF medisiner rettet mot å redusere hyppigheten av injeksjoner utvikles av legemiddelindustrien. Disse inkluderer legemidler som Abicipar og Sunitinab, som er estimert til rundt tre til fem år (i året 2023 til 2025) før godkjenning for forbrukerbruk.

Et annet nytt legemiddel, Beovu, har allerede blitt godkjent for bruk i USA. Beovu-injeksjoner kan vare så lenge som tre måneder, og den innovative medisinen sies å være mer effektiv til å tørke væske som har akkumulert i netthinnen på grunn av våt AMD.

Kombinasjonsmedisinbehandlinger

Nye kombinasjonsmedisiner for AMD inkluderer en kombinasjon av legemidler som allerede er på markedet, for behandling av AMD. Målet er en mangesidig behandlingsmetode som tar sikte på å øke nytten av legemidlene og få injeksjonene til å vare lenger.

En slik kombinasjon er et øyedråpe for å behandle glaukom, kalt Cosopt (dorzolamid-timolol), som blir testet i kombinasjon med anti-VEGF-injeksjoner. Studier indikerer at disse to legemidlene, når de blir gitt sammen, kan bidra til å senke retinalvæske bedre enn bare anti-VEGF-injeksjoner kan oppnå alene.

Strålebehandling

Strålebehandling, lik den typen behandling som ofte brukes til å behandle kreft, antas å bidra til å redusere veksten av unormale blodkar forårsaket av våt AMD. Strålebehandling sies å fungere på samme måte som i kreftbehandling. Dette oppnås ved å ødelegge hurtigvoksende celler.

Men langsiktig sikkerhet må fortsatt vurderes før strålebehandling kan betraktes som et vanlig alternativ for AMD-behandling. Det finnes to typer strålebehandling tilgjengelig i Storbritannia og Sveits, og de vil snart bli testet i USA. Kliniske studier forventes å starte innen et år (rundt 2021).

Fremvoksende behandling for tørr AMD

De fleste tilfeller av AMD involverer den sakte utviklende typen AMD, kalt tørr AMD. Foreløpig, fra og med 2020, er det ingen behandlingsalternativer tilgjengelig for tørr AMD, men noen lovende nye terapier er i røret.

Stamcelleterapier

Stamcellebehandling får fart for alle typer behandling i dag, inkludert mange former for kreft, så vel som for tørr AMD. Målet med stamcelleterapi for AMD er at de nye stamcellene vil være i stand til å erstatte retinalceller som har blitt skadet eller ødelagt av AMDs symptomer.

Stamceller blir ofte introdusert i kroppens blodsirkulasjon, via IV-infusjon. Men forskere jobber med hvordan man kan transplantere stamcellene direkte i øynene. En strategi innebærer å plassere stamcellene i en væskesuspensjon som kan injiseres under netthinnen.

Selv om stamcellebehandling for AMD bare har blitt studert i små kliniske studier, sier ekspertene at dette behandlingsregimet viser stort løfte. Ulempen er at det kan ta ytterligere 10 til 15 år (rundt år 2030 eller 2035) for stamceller terapi for å være bevist effektiv og trygg for forbrukerne.

Studie av stamcelleterapi for AMD

En liten studie som involverte mennesker med våt AMD, publisert av New England Journal of Medicine, fant at bruk av en persons egne stamceller for å erstatte skadede retinalceller, resulterte i å opprettholde synsstyrken i ett år etter prosedyren.

Studieforfatterne skrev: “Dette ser ut til å indikere at operasjonen bidro til å stoppe sykdomsutviklingen.” Selv om denne studien ikke indikerer at stamcellebehandling er effektiv for tørr AMD, er mange forskere sikre på at kommende studier på stamceller. terapi for tørr AMD vil være lovende.

Injeksjoner for tørr AMD

Apl-2 er et medikament som kan injiseres intravitrealt (direkte inn i øyets bakside) for å redusere utviklingen av tørr AMD, og ​​beskytter retinalcellene fra å bli ødelagt. Denne behandlingen er i fase III-prøvefase og forventes å være tilgjengelig om cirka tre til fem år (rundt år 2023 til 2025).

Andre potensielle nye tørre AMD-behandlinger

Det er flere andre potensielt effektive nye behandlingsmetoder i horisonten for tørr AMD, disse inkluderer:

• Oracea: Et oralt antibiotikum med betennelsesdempende egenskaper, det kan være tilgjengelig for personer i senfasen av tørr AMD. Oracea er for tiden i fase III-studier og kan være tilgjengelig allerede i 2021.
• Metformin: Et legemiddel som ofte gis til personer som har diabetes, ble funnet å redusere risikoen for utvikling av AMD. Dette kan skyldes metformins antiinflammatoriske egenskaper. Metformin er i en fase II-prøve fra 2020.

Et ord fra veldig bra

Øyelegen din (eller annen helsepersonell) er eksperten når det gjelder hvilken type ny AMD-behandling som kan være riktig for deg. Det er mange faktorer å ta i betraktning, for eksempel typen AMD, symptomene dine, samt nivået av sykdomsutviklingen og mer.

I tillegg er det ingen enkeltbehandling som eksisterer som ikke har ulemper. Noen nye behandlinger kan synes å ha svært få bivirkninger, men kriteriene for pasientvalg (kriteriene som brukes for å kvalifisere som studiedeltaker) kan være veldig strenge (for eksempel for kirurgisk implanterbare teleskoplinser). Andre behandlinger / medisiner kan ha bivirkninger.

Til slutt er det viktig å være åpen for nye muligheter mens du samarbeider med helseteamet ditt for å oppdage den beste nye AMD-behandlingen for deg.