Hva du må vite om Spinraza (Nusinersen Injection)

Innhold

• Bruker
• Før du tar
• Dosering
• Bivirkninger
• Advarsler og interaksjoner

Spinraza (nusinersen) er et injeksjonsmiddel som brukes til å behandle en sjelden og ofte dødelig arvelig lidelse kjent som spinal muskelatrofi (SMA). Spinraza er i stand til å bremse det gradvise tapet av muskelkontroll, øker overlevelsestiden og forbedrer motorfunksjonen med så mye som 51% hos personer som er rammet av sykdommen.

Spinraza leveres ved rutinemessige injeksjoner i væsken som omgir ryggmargen. Vanlige bivirkninger inkluderer øvre og nedre luftveisinfeksjoner.

Spinraza er det første legemidlet som er godkjent av U.S. Food and Drug Administration (FDA) for å behandle SMA. Det er kostbart med en estimert prislapp på $ 750 000 for det første året og $ 375 000 for hvert år etterpå. Spinraza kan imidlertid være tilgjengelig gratis for de som kvalifiserer for økonomisk hjelp.

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sjelden lidelse som rammer omtrent en av hver 11.000 fødsler.

Årsaker til ryggmargsatrofi

Bruker

Spinraza er en form for genterapi som behandler alle typer SMA hos barn og voksne. SMA er forårsaket av genetiske mutasjoner som svekker produksjonen av et protein som kalles survival motor neuron (SMN). Uten nok SMN for å holde spinalneuroner i live og fungere, kan individer med SMA oppleve tap av muskelkontroll, muskelsvinn og nedsatt luftveisfunksjon.

Spinraza virker ved å stimulere et nært beslektet gen som ikke påvirkes av SMA. Uten Spinraza kan ikke dette relaterte genet produsere nok SMN til å forsyne kroppen; med Spinraza kan gunstige nivåer oppnås.

Spinraza er godkjent for behandling av de fire klassifiseringene av SMA:

• Type 1 SMA, også kalt Werdnig-Hoffmann sykdom, er den mest alvorlige formen for SMA, og det er vanligvis tydelig ved eller like etter fødselen. Barn med denne typen har vanligvis begrenset evne til å bevege seg eller sitte og har problemer med å puste og svelge. Døden inntreffer vanligvis før fylte 2 år.
• Type 2 SMA er mellomformen til SMA. Bena har en tendens til å bli påvirket mer enn armene. Forventet levealder kan variere fra tidlig barndom til voksen alder, avhengig av alvorlighetsgraden av symptomene.
• Type 3 SMA, også kalt Kugelberg-Welander syndrom eller juvenil spinal muskelatrofi, er en mild form for SMA som kan slå når som helst fra barndom til voksen alder. Mennesker med denne typen har vanskelig for å stige fra en sittende stilling, selv om forventet levealder vanligvis ikke påvirkes.
• Type 4 SMA manifesterer seg ikke før det andre eller tredje tiåret av livet, i hvilken tid muskelsvakhet sakte kan utvikle seg sammen med andre SMA-symptomer.

Nåværende bevis tyder på at responsen på behandlingen er større når Spinraza startes kort tid etter diagnosen snarere enn senere. Dette gjelder spesielt med type 1 SMA.

Symptomer på ryggmargsatrofi

Før du tar

Spinraza brukes i førstelinjebehandling av SMA. Det er for tiden ingen kontraindikasjoner for bruk av stoffet.

Imidlertid anbefaler FDA at baseline-tester tas før behandling for å evaluere nyreenzymer, antall blodplater og blodproppstider. Dette gjør at leger kan overvåke for nyretoksisitet eller nedsatt koagulering som kan påvirke noen brukere.

Spinraza er den første, men ikke bare, genterapi som brukes til å behandle SMA. En annen, kalt Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), kan brukes hos barn under 2 år, selv om prislappen - omtrent 2 millioner dollar for en engangsinfusjon - kan begrense godkjenningen av helseforsikringsselskaper.

Hvordan behandles ryggmargsatrofi

Dosering

Spinraza er tilgjengelig i 5 milliliter (ml), enkeltdose hetteglass for intratekal injeksjon (injeksjon i cerebrospinalvæsken som omgir ryggmargen). Hvert 5 ml hetteglass inneholder 12 milligram (mg) nusinersen.

Den anbefalte dosen av Spinraza for barn og voksne er 12 mg per injeksjon.

Spinraza krever en induksjonsdose (belastningsdose) med fire separate injeksjoner. De tre første leveres i 14 dagers intervaller. Den fjerde gis ikke mindre enn 30 dager etter den tredje injeksjonen. Deretter leveres en vedlikeholdsdose hver fjerde måned.

Hvordan ta og lagre

Spinraza administreres på et sykehus, kirurgisk senter eller legekontor av en helsepersonell med erfaring i lumbale punkteringer (ryggkraner).

En lokalbedøvelse brukes til å bedøve injeksjonsstedet. Det kan være behov for en ultralyd for å plassere nålen riktig hos spedbarn, mindre barn eller personer med ryggdeformitet.

Hvis en Spinraza-dose blir savnet, må den gis så snart som mulig. Alle anstrengelser bør gjøres for å holde seg til foreskrevet tidsplan for å sikre optimale resultater.

Spinraza lagres i kjøleskap (2C til 8C / 36F til 46F) og får lov til å gå tilbake til romtemperatur (77 F / 25 C) før skuddet blir gitt. Ansvarlig helsepersonell har til oppgave å lagre og administrere stoffet. Spinraza skal oppbevares i originalemballasjen. Hvis den tas ut av originalemballasjen, bør tidsavbrudd for kjøling ikke overstige 30 timer ved romtemperatur.

Bivirkninger

Spinraza kan forårsake bivirkninger, spesielt luftveisinfeksjoner. Noen av bivirkningene er håndterbare, mens andre kan kreve avsluttet behandling.

Felles

Vanlige bivirkninger av Spinraza (påvirker ikke mindre enn 5% av brukerne) inkluderer:

• Nedre luftveisinfeksjoner (inkludert lungebetennelse, bronkitt og bronkiolitis)
• Øvre luftveisinfeksjoner (inkludert forkjølelse, ikke-allergisk rhinitt, faryngitt og trakeitt)
• Hodepine
• Smerter på injeksjonsstedet
• Ryggsmerte
• Forstoppelse
• Nesetetthet
• Øreinfeksjon

Narkotikautslett har også vært kjent for å forekomme, selv om de har en tendens til å være lavgradige og forsvinne alene uten behandling.

Mindre vanlig kan Spinraza svekke blodpropp og føre til en tilstand som kalles trombocytopeni (lave blodplater). De fleste tilfeller er relativt milde med antall blodplater som sjelden faller under 50 000 selv ved kontinuerlig bruk. Likevel må behandlingen stoppes hvis symptomene og / eller nedgangen i antall blodplater er alvorlige.

Observasjonsstudier har antydet at Spinraza kan hindre høyden på voksende spedbarn. Det er imidlertid uklart om å stoppe stoffet vil rette opp svekkelsen.

Alvorlig

Mer om, Spinraza kan forstyrre ryggdannelsen hos noen barn. En slik manifestasjon er skoliose, en unormal krumning i ryggraden, som rammer opptil 5% av Spinraza-brukerne.

Selv om alvorlig skoliose er sjelden ved bruk av Spinraza, kan enhver unormalitet i ryggraden komplisere den intratekale administrasjonen av legemidlet.

Nyretoksisitet er en annen bekymring. Fordi Spinraza skilles ut fra kroppen i urinen, kan det noen ganger skade de delikate filtrene i nyrene som kalles glomeruli. I noen tilfeller kan dette føre til en potensielt dødelig tilstand kjent som glomerulonefritt.

For å unngå legemiddeltoksisitet, vil legen din overvåke nyrefunksjonen din, spesielt økning i mengden protein i urinen (en nøkkelindikator for glomerulær svekkelse).

Hvordan ryggmargsatrofi diagnostiseres

Advarsler og interaksjoner

Selv om det ikke er tilstrekkelige studier på mennesker som undersøker bruken av Spinraza under graviditet, var det ingen tegn på fosterskader hos gravide mus eller kaniner som fikk Spinraza-injeksjoner.

Fordi det er ukjent om nusinersen kan overføres til babyer i morsmelk, snakk med legen din for å avveie fordelene og risikoen ved amming før du starter Spinraza-behandlingen.

Spinraza antas ikke å ha noen signifikante interaksjoner mellom legemidler og legemidler på grunn av dets minimale effekt på cytokrom P450 (et enzym involvert i stoffskifte).

Hvordan få tilgang til narkotikahjelp fra produsenten

Vanligvis er alle med ikke-statlig forsikring kvalifisert for $ 0 kopieringshjelp, uavhengig av inntekt. Spinraza kan tilbys gratis til kvalifiserte personer uten forsikring.

For å lære mer, kontakt SMA360 ° økonomisk støtteprogram på 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672).

Typer av spinalmotorneuronsykdommer

• Dele
• Vend
• E-post
• Tekst