Når er fase 1 kliniske studier gjort?

Posted on
Forfatter: William Ramirez
Opprettelsesdato: 22 September 2021
Oppdater Dato: 10 Kan 2024
Anonim
Når er fase 1 kliniske studier gjort? - Medisin
Når er fase 1 kliniske studier gjort? - Medisin

Innhold

En klinisk fase 1-prøve er den første fasen av tre eller fire faser av forskningsstudier for å teste en behandling på mennesker. Hovedmålet med en klinisk studie er å avgjøre om et medikament eller en prosedyre er trygt for mennesker. Før kliniske fase 1-studier må et legemiddel undersøkes grundig på sykdomsceller i laboratoriet og / eller i forsøksdyr. Rollen til fase 1 kliniske studier i kreft har imidlertid endret seg enormt de siste årene, hovedsakelig på grunn av Human Genome Project (HGP). Fullført i 2003 tillot HGP forskere å oppdage sekvensen av alle gener som ble funnet hos mennesker, noe som tillot medisinske fremskritt innen diagnostisering og behandling av mange sykdommer, inkludert kreft. Før HGP var kliniske studier med nye eksperimentelle medisiner ofte en "siste grøft" -innsats, med bare en liten sjanse for at en person vil ha nytte. I stedet kan det være et utmerket (og eneste) alternativ å forlenge levetiden å delta i en klinisk fase 1-prøve.

I tillegg, siden mange medikamenter som ble testet i disse studiene, er nøye utviklet for å forstyrre spesifikke mål i progresjon og spredning av kreft, for eksempel, har de en tendens til å være mindre "risikable" enn tidligere. På det nåværende tidspunkt er det mange mennesker som overlever kreft på grunn av eksistensen av disse eksperimentelle forsøkene.


Husk at formålet med kliniske studier er å finne behandlinger som enten fungerer bedre eller har færre bivirkninger enn medisiner som er tilgjengelige for øyeblikket. Alle medisiner som brukes til å behandle kreft (eller en hvilken som helst tilstand) ble en gang testet i en klinisk studie. Og i løpet av denne prøveperioden var de eneste som var i stand til å høste fordelene av disse behandlingene de som var registrert i studiegruppen for kliniske studier.

Definisjon og formål med fase 1 kliniske studier

Fase 1 kliniske studier må gjøres for å se om et eksperimentelt legemiddel eller behandlinger sikker. Etter at behandlingen er testet i laboratoriet eller på dyr (kalt preklinisk testing), går den inn i en klinisk fase 1-prøve som involverer testing på mennesker. Det er viktig å merke seg at preklinisk testing ofte er omfattende, og at det må finnes betydelige og positive resultater for å få godkjent en menneskelig prøve.

Kjennetegn

Fase 1 kliniske studier involverer bare et lite antall mennesker for å avgjøre om et medikament eller behandling er trygt, og for å bestemme den beste dosen av et medikament og hvordan det skal gis (enten oralt eller intravenøst). En lav dose medisiner brukes vanligvis, og en gruppe kan deles slik at noen får en høyere dose og andre, en lavere dose av stoffet.


Selv om det primære formålet med disse studiene er å evaluere behandlingssikkerhet, kan de også avgjøre at en behandling ser ut til å virke gunstig mot kreft hvis registrerte personer reagerer godt på stoffet (for eksempel om kreft stabiliserer seg eller synker i størrelse).

Overvåkning

Siden fase 1-studier er de første studiene som ble testet på mennesker, og dermed medfører den største risikoen, blir personer som er registrert i studien vanligvis overvåket veldig nøye av studien. For eksempel kan blod- og urinprøver samles regelmessig. I tillegg blir disse forsøkene ofte utført på store kreftsentre (som National Cancer Institute utpekte sentre) som har onkologer som spesialiserer seg på spesifikke krefttyper.

Andre faser av kliniske studier

Det er tre faser av kliniske studier som må fullføres før et legemiddel er godkjent av Food and Drug Administration (FDA). sikker på slutten av en fase 1 klinisk studie, kan den deretter gå videre til en fase 2 klinisk studie, en studie utført for å se om en behandling er effektiv. Hvis et medikament eller behandling anses som trygt i en fase 1-studie og effektiv i en fase 2-studie, vil den deretter gå inn i en klinisk fase 3-studie. Fase 3 kliniske studier har mye større studiepopulasjoner og gjøres for å se om en behandling ikke bare er trygg og effektiv, men også fungerer bedre eller har færre bivirkninger enn behandlinger som er tilgjengelige for øyeblikket.


Fase 1 Kliniske studier har endret seg

Fase 1 kliniske studier, og hva du kan forvente hvis du er registrert i en, har endret seg betydelig bare de siste årene.

Med fremgangen innen presisjonsmedisin, som gjør det mulig å behandle individuelle genetiske forskjeller, er det sannsynlig at kliniske studier i fase 1 vil fortsette å gi mer løfte for enkeltpersoner i stedet for bare studier som er utført for å se om et legemiddel er trygt.

Målrettet kreftterapi, som er målrettet mot spesifikke celleavvik og skiller seg fra standard cellegift, kan bidra til å gjøre en forskjell for din Kreft. Når alt kommer til alt, hvis du kan hemme et spesifikt trinn som kreft må gjennom for å dele (og dermed vokse og spre seg), er det en rimelig sjanse for at kreft som har vist seg å være avhengig av det trinnet vil svare.

Målrettede medisiner er ofte mer sannsynlig å holde kreft i sjakk i noen tid, så vel som immunterapi medisiner, kan resultere i en holdbar langsiktig respons.

Et eksempel: Vitrakvi (Larotrectinib)

Et eksempel på en vellykket fase 1 klinisk studie er den av den målrettede behandlingen Vitrakvi (Larotrectinib), som ble godkjent av FDA i 2018. Denne medisinen virker ved å hemme et trinn i veksten av kreft som har en bestemt genetisk profil, snarere enn på noen kreft (personer med over 17 typer kreft ble studert, inkludert både voksne og barn).

I fase 1 kliniske studier frem til godkjenning ble legemidlet gitt til personer med avansert kreft som enten ikke hadde noen andre behandlingsalternativer tilgjengelig eller hadde kommet videre med disse alternativene. Av studiedeltakerne svarte 75% på legemidlet, og mange fortsatte å svare da studietiden avsluttet etter ni måneder. Til sammenligning, hvis folk ble behandlet med cellegift (hvis det til og med var et alternativ), ville flertallet ha sett kreftfremgangen innen seks måneder. Det var til og med noen få personer med metastatisk eller inoperativ kreft som hadde svulstprogresjon betydelig nok til at kurativ kirurgi da kunne utføres.

Vurderer en klinisk fase 1-prøve

Det er noen grunner til at noen kan vurdere å delta i en fase 1 klinisk studie. Det ene er håpet om å forbedre medisin som kan hjelpe andre med samme sykdom i fremtiden. Et annet er håp om at et nytt legemiddel eller en ny prosedyre som ennå ikke er testet på mennesker, vil gi en sjanse til å overleve når andre behandlinger har mislyktes. Den eneste måten fremskritt innen kreftbehandling og påfølgende overlevelse gjøres, er gjennom menneskelig deltakelse i kliniske studier. Når det er sagt, er kliniske studier ikke for alle.

Risiko og fordeler

Det er viktig å vurdere alle risikoene og fordelene med kliniske studier hvis du vurderer å delta i en av disse studiene. Det er ofte nyttig å skrive ned både fordeler og ulemper ved studien på et ark, slik at du synlig kan veie alternativene dine. Det er ikke et riktig eller galt valg, bare det valget som er best for deg.

Andre alternativer for å motta eksperimentelle stoffer

For det meste er den eneste måten du kan bruke et eksperimentelt (undersøkende) medikament på å delta i en klinisk prøve. Det er ikke alltid tilfelle, og noen mennesker kan kvalifisere for medfølende narkotikabruk eller utvidet tilgang til medisiner som ennå ikke er godkjent av FDA. Hvis du ikke kvalifiserer for en klinisk prøve, men et undersøkelsesmedisin ser ut som lovende for din spesielle kreft, kan velge medfølende narkotikabruk.

Bunnlinjen

Fase 1 kliniske studier er de første medisinske studiene der et nytt eller nylig forbedret legemiddel testes på mennesker. Mens dette tradisjonelt har vært angstfremkallende og har ført til vitser om å være en "marsvin", kan disse første studiene sees på på forskjellige måter. Fra den ene siden kan de være risikable. Tross alt er det primære formålet med disse forsøkene å avgjøre om et medikament er trygt for mennesker (og også å få en ide om den beste dosen å bruke).

Likevel, fra en annen vinkel, kan fordelene overveie risikoen ved en klinisk fase 1-studie. Mange fase 3 kliniske studier sammenligner medisiner som allerede har blitt sett på. For kreftpasienter kan håpet være at et medikament vil forbedre overlevelsen, bare i noen få måneder. Et nytt eksperimentelt medikament (og muligens en ny kategori medikamenter) kan hjelpe mer enn noe annet som er tilgjengelig.

  • Dele
  • Vend
  • E-post
  • Tekst