Innhold
- Hva er et foreldreløst stoff?
- Hvorfor noen stoffer er "foreldreløse stoffer"
- Insentiver til å øke utviklingen av foreldreløse stoffer
- US Office of Orphan Product Development
- 1983 U.S. Orphan Drug Act
- Effekt av Orphan Drug Act i amerikanske legemidler
- Eksempel på legemidler tilgjengelig på grunn av lov om foreldreløse stoffer
- Internasjonal forskning og utvikling for foreldreløse legemidler
- Komiteen for sjeldne legemidler
- Forskrift om foreldreløse legemidler
Hva er et foreldreløst stoff?
Et foreldreløst medikament er et legemiddel (farmasøytisk) som forblir underutviklet på grunn av mangel på et selskap for å finne stoffet lønnsomt.Ofte er årsaken til at stoffet ikke er lønnsomt at det er relativt få mennesker som vil kjøpe stoffet når det veies mot forskning og utvikling som trengs for å produsere stoffet. Med enkle ord er foreldreløse medikamenter de som bedriftene ikke forventer å tjene mye penger på, og i stedet retter sin innsats mot medisiner som vil bringe inn penger.
Hvorfor noen stoffer er "foreldreløse stoffer"
Farmasøytiske (medisinske) og bioteknologiske selskaper undersøker og utvikler stadig nye medisiner for å behandle medisinske tilstander, og nye medisiner kommer ofte på markedet. Mennesker som lider av sjeldne sykdommer eller lidelser, ser derimot ikke den samme medisinforskningsoppmerksomheten for sykdommene sine. Dette er fordi antallet deres er lite, og det potensielle markedet for nye medisiner for å behandle disse sjeldne sykdommene (ofte referert til som "foreldreløse stoffer") er også lite.
En sjelden sykdom forekommer hos mindre enn 200 000 individer i USA eller mindre enn 5 per 10 000 individer i EU. Regjeringsmyndigheter i USA og EU har således tatt skritt for å redusere denne ulikheten i legemiddelutvikling
Insentiver til å øke utviklingen av foreldreløse stoffer
I erkjennelse av at tilstrekkelige medisiner for sjeldne lidelser ikke hadde blitt utviklet i USA, og at legemiddelfirmaer faktisk ville pådra seg økonomisk tap ved utvikling av medisiner for sjeldne forhold, vedtok den amerikanske kongressen Orphan Drug Act i 1983.
US Office of Orphan Product Development
U.S. Food and Drug Administration (FDA) er ansvarlig for å sikre sikkerheten og effektiviteten til medisiner på markedet i USA. FDA opprettet Office of Orphan Product Development (OOPD) for å hjelpe med utvikling av foreldreløse medisiner (og andre medisinske produkter for sjeldne lidelser), inkludert å tilby forskningsstipend.
Orphan drugs, som andre medisiner, må fremdeles bli funnet trygge og effektive gjennom forskning og kliniske studier før FDA vil godkjenne dem for markedsføring.
1983 U.S. Orphan Drug Act
Orphan Drug Act tilbyr insentiver til å få selskaper til å utvikle medisiner (og andre medisinske produkter) for de små markedene til personer med sjeldne lidelser (i USA rammer 47 prosent av sjeldne lidelser færre enn 25 000 mennesker). Disse insentivene inkluderer:
- Føderale skattekreditter for forskningen som er gjort (opptil 50 prosent av kostnadene) for å utvikle et foreldreløst medikament.
- Et garantert 7-årig monopol på legemiddelsalg for det første selskapet som fikk FDA-markedsføringstillatelse for et bestemt legemiddel. Dette gjelder bare godkjent bruk av stoffet. En annen applikasjon for en annen bruk kan også bli godkjent av FDA, og selskapet vil også ha eksklusive markedsføringsrettigheter for stoffet for den bruken.
- Frafall av søknadsgebyrer for legemiddelgodkjenning og årlige avgifter for FDA-produkter.
Før loven om foreldreløse legemidler ble vedtatt, var det få foreldreløse legemidler som var tilgjengelige for å behandle sjeldne sykdommer. Siden loven har mer enn 200 foreldreløse medikamenter blitt godkjent av FDA for markedsføring i USA.
Effekt av Orphan Drug Act i amerikanske legemidler
Siden Orphan Drug Act ble til i 1983, har den stått for utviklingen av mange medikamenter. Fra og med 2012 var det minst 378 medisiner som er godkjent gjennom denne prosessen, og antallet fortsetter å klatre.
Eksempel på legemidler tilgjengelig på grunn av lov om foreldreløse stoffer
Blant legemidlene som er godkjent inkluderer de som:
- Adrenokortikotropisk hormon (ACTH) for behandling av infantile spasmer
- Tetrabenazin for behandling av chorea som forekommer hos mennesker med Huntingtons sykdom
- Enzymerstatningsterapi for de med glykogenlagringsforstyrrelsen, Pompes sykdom
Internasjonal forskning og utvikling for foreldreløse legemidler
I likhet med den amerikanske kongressen har EU-regjeringen erkjent behovet for å øke forskning og utvikling av foreldreløse stoffer.
Komiteen for sjeldne legemidler
Det europeiske legemiddelkontoret (EMEA) ble etablert i 1995 og er ansvarlig for å sikre sikkerheten og effekten av medisiner på markedet i EU. Den samler de vitenskapelige ressursene i de 25 EU-medlemsstatene. I 2000 ble komiteen for legemidler til sjeldne sykdommer (COMP) opprettet for å overvåke utviklingen av foreldreløse legemidler i EU.
Forskrift om foreldreløse legemidler
Forordningen om legemidler til sjeldne sykdommer, vedtatt av Det europeiske råd, gir incentiver for utvikling av foreldreløse legemidler (og andre medisinske produkter for sjeldne lidelser) i EU, inkludert:
- Frafall av gebyrer knyttet til godkjenningsprosessen for markedsføring.
- Et garantert 10-årig monopol på legemiddelsalg for det første selskapet som fikk markedsføringstillatelse fra EMEA for et legemiddel. Dette gjelder bare godkjent bruk av stoffet.
- Fellesskapets markedsføringstillatelse - en sentralisert prosedyre for markedsføringstillatelse som strekker seg til alle EU-landene.
- Protokollhjelp, som innebærer å gi vitenskapelig rådgivning til legemiddelfirmaer om de forskjellige testene og kliniske forsøkene som er nødvendige for å utvikle et medikament.
Forordningen om legemidler til sjeldne sykdommer har hatt den samme gunstige effekten i EU som Orphan Drug Act hadde i USA, og økte utviklingen og markedsføringen av foreldreløse legemidler for sjeldne lidelser sterkt.
Bunnlinjen om foreldreløse legemidler
På den tiden er det mye kontrovers over Orphan Drug Act, med behovet for behandling for sjeldne sykdommer på den ene siden av skalaen, og spørsmål om bærekraft på den andre. Heldigvis har disse handlingene, både i USA og Europa, økt bevisstheten for de mange sjeldne sykdommene, som, når de er lagt sammen, ikke er så uvanlige.
- Dele
- Vend
- E-post
- Tekst